凝聚以患者为中心的医药行业合力

“自2017年中国国家药品监管部门加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）以来，中国已经成功转化并原文实施了46个ICH技术指导原则。通过加速ICH指导原则在中国的转化、落地和实施，不断推进国际间监管数据的共享和互认，不断加强中国药品监管部门与国际监管机构和工业界的交流合作。”5月20日，在苏州召开的ICH主题日活动现场，国家药监局药品注册管理司药品稽查专员王平介绍。

ICH主题日是中国国际药物信息大会暨2021年药物信息协会（DIA）年会的重要活动之一，是各ICH成员广泛参与的针对ICH技术指导原则的研讨活动。自2017年首次举办以来，已经连续举办了三届。在今年的第四届活动中，来自全球药品监管机构的代表通过线上线下相结合形式，共同探讨ICH工作经验，分享促进药品监管和医药产业发展的实践，共同谋划未来工作。

ICH吸引药监机构广泛参与

ICH是专门从事国际人用药品注册技术协调的机构，于1990年成立，2015年进行了改革，由成员和观察员组成。其创始成员包括美国、欧盟和日本药品监管机构，以及美国药品研究与制造商协会、欧洲制药工业协会联合会和日本制药工业协会。

会上，美国食品药品管理局药品审评和研究中心副主任、ICH管委会主席Theresa MULLIN表示，ICH始终坚持以严格的科学导向推进技术指南的制定和实施。她以目前技术指导原则的制定和实施情况为例，强调技术指南的制定应坚持科学严谨的原则。

2015年以来，各个国家和地区的药品监管机构都积极加入ICH，其成员和观察员数量不断增加。截至目前，ICH共有17个成员、32个观察员。我国药品监管机构于2017年6月加入ICH，并于一年后正式成为ICH管委会成员。

国家药监局药品审评中心副主任、国家药监局ICH工作办公室主任周思源介绍，加入ICH一个月后，我国药品监管部门成立了ICH工作办公室，与ICH秘书处保持沟通。“2018年至今，共处理邮件2266封，平均每年处理约500封；共派代表参加71场会议。”周思源用一组数据展示了国家药监局参与ICH工作的情况。“除了创始成员外，我国国家药监部门派专家数量居于首位。”周思源介绍，国家药监局共选派69名专家参与了36个ICH专家工作组工作。

深度参与带来了丰富的成果转化。以三级指导原则为例，ICH共有55个，我国已经充分实施了40个。“这里所说的实施是指原文实施，意味着充分完全的转化。”周思源强调。

事实上，我国不仅仅停留在转化实施现有指导原则，或参与目前指导原则的协调工作上，而是进一步提出未来指导原则工作的方向。国家药监局于2019年12月提交了关于基因治疗和干细胞研发技术的两个战略建议书提案。这意味着我国国家药监部门作为ICH管委会成员的参与力度进一步加大，努力实现由跟跑向领跑的转变。

会上，日本药品和医疗器械审评机构的国际监管事务办公室主任安田尚之表示，将继续深度参与新技术指南的起草工作，以应对全球健康需求新进展和新趋势，并呼吁亚洲ICH成员加强区域合作，共同应对未来挑战。

提升药品可及性

ICH设立之初的宗旨是通过技术要求的国际协调，及时为患者提供新药，并保证患者可持续获得已获批药品。会上，代表们分享了加入ICH后药品可及性的提升成果。

安田尚之介绍，日本采用ICH指南后，新药审评用时由过去的2.4年缩减为0.9年，审评时间大大缩短。

药品可及性的提升与审评时限密切相关，又不局限于此，推动改革创新是另一个重要内涵。会上，周思源将国家药监局加入ICH推动我国医药改革创新的经验和成果总结为六个方面。一是全面引入了全球通行的药品研发和注册技术要求，使新药真正成为全球新，仿制药真正成为仿原研。二是推动药品审评审批制度改革与全球接轨，充分吸纳借鉴国际监管经验的四条药品加速上市通道全面开启。三是通过统一申报要求，引入种族差异性指导原则，我国参与全球药物同步研发和同步注册。四是及时引入新理念、新方法、新标准和新工具，推动监管能力和监管水平提升。五是促进国内技术指导原则体系建设。六是加深了国家药监局与其他监管机构和工业界成员之间的交流合作。

六个方面的提升带来了切实红利。新修订《药品注册管理办法》实施以来，28家境内企业、20家境外企业的产品获准进入突破性治疗通道；18家境内企业、25家境外企业的产品获准进入附条件批准通道；52家境内企业、74家境外企业的产品获准进入优先审评通道。2020年，国家药监局发布了105个指导原则。2017年以来，在我国同步注册的新药数量逐年提升，2017年为3个，2020年为6个。泽布替尼胶囊、注射用曲妥珠单抗等我国企业研发的新药在全球实现同步注册，惠及全球患者。

以患者为中心的理念逐步深入

提升公众健康水平是全球医药人的共同使命，也是ICH设立的初衷和最根本出发点。随着ICH成员和观察员数量的增加，各个国家和地区的药品监管机构越来越达成共识，以患者为中心的理念逐步深入，共同向着提升公众健康水平的目标而努力。

Theresa MULLIN提出了ICH计划在全球推动的下一步工作。Theresa MULLIN表示，ICH指导原则直接影响药品安全有效性和质量可控性，并列举了E14/S7B问答指导原则，药物对患者QT/QTc间期延长和致心律失常的临床评估，作为案例来阐述ICH对指导原则协调的考虑。Theresa MULLIN同时表示，患者需求是ICH制定指导原则的着力点，未来将专注于起草数据驱动相关指导原则，以更好识别潜在风险，保护患者健康。

欧洲药品管理局人用药品部肿瘤和血液疾病办公室负责人Francesco PIGNATTI分享了ICH关于以患者为中心的药物研发指南的思考。“患者有能力作出受益和风险决策，因此，应该在药物研发设计中纳入患者意见。”Francesco PIGNATTI的观点直白明确。同时，Francesco PIGNATTI提出，需要在相关指南上下功夫，建立方法和途径，以可信的方式把患者的感受和偏好采纳进来，开发更加适合患者的疾病试验，最大限度提高试验效率。Francesco PIGNATTI认为，宗旨是在药物开发过程和药物评估过程中，更系统地纳入患者观点，帮助监管部门以良好的方法进行政策决策。据悉，这些倡议已经初步得到各方认可。

安田尚之也高度认可患者的贡献，希望进一步得到患者对监管工作的支持，同时加强与患者的沟通，提升患者参与度。

周思源表示，中国国家药监部门加入ICH对推动中国乃至全球药物研发创新、中国制药业的高质量发展及满足中国患者用药需求具有重要意义，将进一步做好各项工作，持续深化药品监管改革创新，全力保护和促进中国和全球公众健康。

来源：中国医药报